第一百六十四章 选定路线
目录：我能提取副作用| 作者：骑猪去挖坑| 类别：其他类型
一款药物存在这个世界的意义是什么，可能每个人都有自己的理解。
医药公司觉得药物的存在是自己的成果，是一颗摇钱树，要尽可能地榨出最大的利润。
科学家觉得这是大自然赐予人类的隗宝，是属于全人类的，当然不是每个人都有办法获得它，就像种田才能有收获一样, 获得药物也需要付出代价，但绝不是让人遥不可及的存在。
病人觉得生命权是凌驾于万事万物之上的，为了自己的生命，他们有权采取任何手段来获得治疗的药物，甚至有病人觉得天赋人权里面也有一样是健康权，不论穷富贵贱，如果自己买不起, 对不起，不是他的问题，是这个社会的问题。
一款药物就如同它的分子模型一样，拥有着复杂的三维结构，每一面都不一样。
每个人只能看到它其中一面，因此有了自己的解释。
毕竟，许多药物确实古已有之，它们大多都来自大自然的怀抱，只是几百年几千年前偶然被人类发现了它的用途，这样的药物，又有谁能够独占呢。
科技发展到现在，技术的发展越发迅速，但是医药有自己的独特性。
它的基础原理和发现，都是来源于对人体的探索。
它的重要研究，要进行临床试验, 用在人身上，才能得到验证，才有用处。
它的最终成果, 要用在人身上, 才有意义。
它来自于人，取之于人，用之于人。
它属于全人类。
无论如何，此刻，在三清的生物实验室，当唐缺说出了自己的心声。
说出了那句震耳发聩的话：药物如果没人用得起就失去了存在的意义。
掌声比任何时候都来得更为猛烈。
雷鸣般的掌声一波又一波地响起，不间断的强烈声波四处激荡，仿佛要将高高的天花板掀飞。
每個科研学者，也都会深思自己工作的意义所在。
也许他们想要在真理的海洋中畅游，也许他们想要流芳百世的盛名，也许他们想要获得同行和大众的认可，也许他们想要名利的皇冠加冕。
但是，无论如何，这个意义都不会仅仅是纯粹的金钱。
当一个科学家的成果，无法被人使用，也就失去了存在的意义，它就只能如同一片落叶般，被风吹走，消失在历史的尘埃里。
就像那款上市四年，只卖出去一份的基因治疗药物, 它最终的结果是入不敷出, 黯然退市。
这当然是任何科研人员都不想见到的结果。
虽然，这个结果很资本。
如果科研人员能做主，他可能更想把这个药物的价格降低到患者能够用得起的程度。
也不想看到自己的成果因为价格的原因而被彻底废弃。
明珠蒙尘，宝物沉底。
这是人类的损失，也是科研力量的浪费。
而华夏，自古以来就有民为天的传统，每个生长于这片土壤上的人，心中总有悲天悯人的情怀存在。
人人如龙，是每个华夏人的理想。
不放过一个病人，也是华夏医药人的理想。
如今，在三清，他们找到了相同的信念，为了同一个理想而聚集在一起。
岂能不为之灵魂颤栗，心神动荡。
每个人激动得面色潮红一片，大声的喝彩伴随着掌声响起，其中夹杂着一些口哨声。
简直就是把严肃的工作场所，当成了追星的娱乐室。
唐缺猛地拍了下手，现场顿时肃静下来。
“好了，不是让你们去做慈善，所以不用这么激动，研究出的药物不能卖钱，老板肯定要砍死我。”
“呵呵呵。”大家发出一阵善意的笑声。
“三种上市药物，渤健的药物已经进入医保，价格也降下来了，我们没必要狙击。”
“而且这款药物也有其局限性，首先它并不能治本，主要是通过信使rna（mrna）上调神经元生存蛋白（smn蛋白）的表达水平。患者需要终身服药，而且给药方式非常不人道。”
“由于该药物使用的反义寡核苷酸不易透过血脑屏障，因此仅能鞘内给药。病人每次都要进行腰椎穿刺注射给药，每次注射能够维持三个月，我觉得我们应该在给药方式上更有追求一点，更替病人着想一点。”
“所以还是看看其他两款天价药的治疗方法和分子作用机制吧。”
“毕竟能卖这么贵，又死撑着不肯降价，必然有其过人之处。”
“而我，最喜欢征服这样的对手，挑战最高的难度。”
“接下来分析一下诺华这款1400万人民币的天价药和罗氏的口服天价药。”
“众所周知，脊髓性肌萎缩症（sma）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也是婴儿死亡的主要遗传原因。其发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（smn）的缺失或失常。”
“人体内有两条可以生成smn蛋白的基因，分别是smn1基因和smn2基因，但smn1基因占主导作用，smn2基因仅产生约10%的少量smn蛋白。”
“一旦smn1基因功能失常，可导致患者无法生成足够的smn，进而影响患者的运动，呼吸，吞咽以及脾脏，心脏，胰腺等多器官，甚至威胁患者生命。”
“根据smn蛋白水平缺失的程度，sma可以被分为几个类型。其中，最严重的i型sma患者通常由于迅速的神经元死亡和肌肉损伤，大部分在24个月时就会去世或者需要永久性呼吸支持。”
“根据致病机理，sma的治疗方案有两条不同的路径。其一是针对smn1基因，直接通过载体将能够编码正常smn1的基因导入，也就是诺华的z药所采用的基因疗法。”
“第二种就是针对smn2基因，通过促进患者体内smn2的正常表达来实现smn蛋白的制造。这就是罗氏的口服液e药。”
“理论上讲，smn1 基因替代疗法是治疗脊髓性肌萎缩症最合理，最有效的方法之一，其优势在于仅通过单次静脉注射即可获得临床疗效。”
“诺华的z就是这样的一种药物，它将拷贝的smn1基因传递到肌肉细胞，使得能够产生smn蛋白。smn1的缺陷基因没有被移除，可能会继续转录，产生未知的下游效应。”
“这种治疗方法就是像打疫苗一样，通过一种安全性较高的病毒载体将正确的smn1基因导入宿主体内，从而感染运动神经元细胞，使新生细胞能够产生smn蛋白。只需要一针，患者体内就能源源不断地产生smn蛋白，从某种意义上治愈此病。”
“当然第二种方法也很不错，通过小分子结合剂调节smn2基因mrna的剪切，能够表达正常smn蛋白的mrna水平，从而缓解sma患者的症状。”
“它要按照患者体重给出剂量，而且需要一直不停服用药物，这对制药公司来说算是一种最理想的药物了，患者就像一颗摇钱树，源源不断地提供金钱。按道理说，这样的药物价格应该让人们能够承受，否则的话有什么意义呢。”
“毕竟它不像诺华的z药那样一了百了，永绝后患，起码人家打了一针就治好了病，贵一点也有自己的道理。”
“它这么一款终身服药的药物，谁给它勇气卖这么贵？难道不明白细水长流的道理，就这么要竭泽而渔吗？”
“这种嚣张的气焰我最看不惯，接下来，我们就要双管齐下，从这两种方案入手，搞出自己的独门药物来。”
唐缺将这些内容娓娓道来，解释得一清二楚，通俗易懂。
每个人都明白了自己的目标和努力方向。
医药公司觉得药物的存在是自己的成果，是一颗摇钱树，要尽可能地榨出最大的利润。
科学家觉得这是大自然赐予人类的隗宝，是属于全人类的，当然不是每个人都有办法获得它，就像种田才能有收获一样, 获得药物也需要付出代价，但绝不是让人遥不可及的存在。
病人觉得生命权是凌驾于万事万物之上的，为了自己的生命，他们有权采取任何手段来获得治疗的药物，甚至有病人觉得天赋人权里面也有一样是健康权，不论穷富贵贱，如果自己买不起, 对不起，不是他的问题，是这个社会的问题。
一款药物就如同它的分子模型一样，拥有着复杂的三维结构，每一面都不一样。
每个人只能看到它其中一面，因此有了自己的解释。
毕竟，许多药物确实古已有之，它们大多都来自大自然的怀抱，只是几百年几千年前偶然被人类发现了它的用途，这样的药物，又有谁能够独占呢。
科技发展到现在，技术的发展越发迅速，但是医药有自己的独特性。
它的基础原理和发现，都是来源于对人体的探索。
它的重要研究，要进行临床试验, 用在人身上，才能得到验证，才有用处。
它的最终成果, 要用在人身上, 才有意义。
它来自于人，取之于人，用之于人。
它属于全人类。
无论如何，此刻，在三清的生物实验室，当唐缺说出了自己的心声。
说出了那句震耳发聩的话：药物如果没人用得起就失去了存在的意义。
掌声比任何时候都来得更为猛烈。
雷鸣般的掌声一波又一波地响起，不间断的强烈声波四处激荡，仿佛要将高高的天花板掀飞。
每個科研学者，也都会深思自己工作的意义所在。
也许他们想要在真理的海洋中畅游，也许他们想要流芳百世的盛名，也许他们想要获得同行和大众的认可，也许他们想要名利的皇冠加冕。
但是，无论如何，这个意义都不会仅仅是纯粹的金钱。
当一个科学家的成果，无法被人使用，也就失去了存在的意义，它就只能如同一片落叶般，被风吹走，消失在历史的尘埃里。
就像那款上市四年，只卖出去一份的基因治疗药物, 它最终的结果是入不敷出, 黯然退市。
这当然是任何科研人员都不想见到的结果。
虽然，这个结果很资本。
如果科研人员能做主，他可能更想把这个药物的价格降低到患者能够用得起的程度。
也不想看到自己的成果因为价格的原因而被彻底废弃。
明珠蒙尘，宝物沉底。
这是人类的损失，也是科研力量的浪费。
而华夏，自古以来就有民为天的传统，每个生长于这片土壤上的人，心中总有悲天悯人的情怀存在。
人人如龙，是每个华夏人的理想。
不放过一个病人，也是华夏医药人的理想。
如今，在三清，他们找到了相同的信念，为了同一个理想而聚集在一起。
岂能不为之灵魂颤栗，心神动荡。
每个人激动得面色潮红一片，大声的喝彩伴随着掌声响起，其中夹杂着一些口哨声。
简直就是把严肃的工作场所，当成了追星的娱乐室。
唐缺猛地拍了下手，现场顿时肃静下来。
“好了，不是让你们去做慈善，所以不用这么激动，研究出的药物不能卖钱，老板肯定要砍死我。”
“呵呵呵。”大家发出一阵善意的笑声。
“三种上市药物，渤健的药物已经进入医保，价格也降下来了，我们没必要狙击。”
“而且这款药物也有其局限性，首先它并不能治本，主要是通过信使rna（mrna）上调神经元生存蛋白（smn蛋白）的表达水平。患者需要终身服药，而且给药方式非常不人道。”
“由于该药物使用的反义寡核苷酸不易透过血脑屏障，因此仅能鞘内给药。病人每次都要进行腰椎穿刺注射给药，每次注射能够维持三个月，我觉得我们应该在给药方式上更有追求一点，更替病人着想一点。”
“所以还是看看其他两款天价药的治疗方法和分子作用机制吧。”
“毕竟能卖这么贵，又死撑着不肯降价，必然有其过人之处。”
“而我，最喜欢征服这样的对手，挑战最高的难度。”
“接下来分析一下诺华这款1400万人民币的天价药和罗氏的口服天价药。”
“众所周知，脊髓性肌萎缩症（sma）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也是婴儿死亡的主要遗传原因。其发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（smn）的缺失或失常。”
“人体内有两条可以生成smn蛋白的基因，分别是smn1基因和smn2基因，但smn1基因占主导作用，smn2基因仅产生约10%的少量smn蛋白。”
“一旦smn1基因功能失常，可导致患者无法生成足够的smn，进而影响患者的运动，呼吸，吞咽以及脾脏，心脏，胰腺等多器官，甚至威胁患者生命。”
“根据smn蛋白水平缺失的程度，sma可以被分为几个类型。其中，最严重的i型sma患者通常由于迅速的神经元死亡和肌肉损伤，大部分在24个月时就会去世或者需要永久性呼吸支持。”
“根据致病机理，sma的治疗方案有两条不同的路径。其一是针对smn1基因，直接通过载体将能够编码正常smn1的基因导入，也就是诺华的z药所采用的基因疗法。”
“第二种就是针对smn2基因，通过促进患者体内smn2的正常表达来实现smn蛋白的制造。这就是罗氏的口服液e药。”
“理论上讲，smn1 基因替代疗法是治疗脊髓性肌萎缩症最合理，最有效的方法之一，其优势在于仅通过单次静脉注射即可获得临床疗效。”
“诺华的z就是这样的一种药物，它将拷贝的smn1基因传递到肌肉细胞，使得能够产生smn蛋白。smn1的缺陷基因没有被移除，可能会继续转录，产生未知的下游效应。”
“这种治疗方法就是像打疫苗一样，通过一种安全性较高的病毒载体将正确的smn1基因导入宿主体内，从而感染运动神经元细胞，使新生细胞能够产生smn蛋白。只需要一针，患者体内就能源源不断地产生smn蛋白，从某种意义上治愈此病。”
“当然第二种方法也很不错，通过小分子结合剂调节smn2基因mrna的剪切，能够表达正常smn蛋白的mrna水平，从而缓解sma患者的症状。”
“它要按照患者体重给出剂量，而且需要一直不停服用药物，这对制药公司来说算是一种最理想的药物了，患者就像一颗摇钱树，源源不断地提供金钱。按道理说，这样的药物价格应该让人们能够承受，否则的话有什么意义呢。”
“毕竟它不像诺华的z药那样一了百了，永绝后患，起码人家打了一针就治好了病，贵一点也有自己的道理。”
“它这么一款终身服药的药物，谁给它勇气卖这么贵？难道不明白细水长流的道理，就这么要竭泽而渔吗？”
“这种嚣张的气焰我最看不惯，接下来，我们就要双管齐下，从这两种方案入手，搞出自己的独门药物来。”
唐缺将这些内容娓娓道来，解释得一清二楚，通俗易懂。
每个人都明白了自己的目标和努力方向。
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